短肠综合征罕见病治疗新药开出北京首张处方

近日，用于治疗短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者的创新药物注射用替度格鲁肽在北京清华长庚医院开出北京首方。

替度格鲁肽是治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物。用于治疗1岁及以上短肠综合征患者, 患者应在手术后经过一段时间的肠道适应并且稳定的情况下使用替度格鲁肽治疗。

短肠综合征是指因各种原因引起广泛小肠切除或旷置后，肠道有效吸收面积显著减少，残存的功能性肠管不能维持患者的营养或儿童生长需求，出现以腹泻、酸碱/水/电解质紊乱、以及营养吸收和代谢功能障碍为主的症候群。短肠综合征患者被称为“短肠人”，属于超罕群体。2023年9月，短肠综合征被纳入《第二批罕见病目录》。

“患者小珂（化名）是在车祸后切断小肠导致患上了短肠综合征，与日常遇到患者有所不同。因此，患者去年转诊到清华长庚医院之后，在李元新教授指导下，团队迅速纠正空肠造口高排量造成的电解质紊乱、乏力等不适症状，为恢复消化道连续性确定性手术创造有利条件，并在术后肠功能代偿的‘黄金窗口期’进行了规范的、充分的肠康复治疗。”作为患者的治疗医师，清华大学附属北京清华长庚医院胃肠外科主治医师朱长真介绍，此次来复查，小珂用上了替度格鲁肽这一创新药物，有机会告别半年多来的长时段输液，出院后更顺利地回归正常生活。整个科室的医生，都替患者及其家属感到高兴。

此前，国内短肠综合征患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境，往往只能长期依赖肠外营养支持（PN）和静脉输注支持。“长期以来，针对短肠综合征的治疗选择有限。短肠综合征患者治疗的重点目标是改善营养吸收、减轻症状、提高生活质量，并最终恢复肠道功能。” 清华大学附属北京清华长庚医院胃肠外科主任李元新表示，研究证实，替度格鲁肽可以通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度，提高肠道的吸收能力，加速或改善肠自主功能实现。